Американские ученые предложили лечить врожденную глухоту в утробе матери

Американские ученые из Центра изучения слуха при Университете здоровья и науки Орегона рассказали о новом способе лечения тяжелых генетических заболеваний у детей еще до их появления на свет. О работе специалистов сказано в статье, опубликованной в журнале Nucleic Acids Research.

Эксперты создали синтетический антисмысловой олигонуклеотид, который присоединяется к определенным последовательностям нуклеиновых кислот в ДНК. В ходе эксперимента ученые вводили его в развивающееся внутреннее ухо эмбрионов мышей на 12-й день после оплодотворения.

Было установлено, что данный метод позволил скорректировать мутировавший ген, вызывавший редкий синдром Ашера, которые характеризуется врожденной глухотой, потерей зрения и равновесия.

«В ходе редактирования генов у эмбрионов на ранней стадии в чашке Петри мы хотели исправить аберрантную экспрессию генов во внутреннем ухе плода внутри матки, чтобы восстановить слух и равновесие», – рассказал один из авторов работы доктор Джон Бриганде.

После проведенных манипуляций у зародышей грызунов ученые не нашли симптомов синдрома Ашера. По словам специалистов, генные способы восстановления слуха на мышах лучше работают при введении препарата еще до начала процесса потери слуха, так как со временем эффективность снижается.

Несмотря на то, что на людях эту методику пока не испытывали, биологи считают, что терапию можно будет проводить через околоплодные воды в матке для профилактики врожденных заболеваний слуха и других генетических заболеваний детей.

Ранее американские ученые провели исследование и пришли к выводу, что глухота великого немецкого композитора Людвига ван Бетховена оказалась мифом.