Ученые впервые отредактировали ДНК человека внутри организма
Ученые впервые отредактировали ДНК непосредственно в теле человека. Для этого они применили технологию редактирования генов.
В ходе эксперимента ученые провели коррекцию генетической мутации в клетках печени, вызванной болезнью Вильсона. Это редкое заболевание, которое препятствует выведению избытка меди из организма.
Болезнь Вильсона связана с мутациями в гене ATP7B. Он продуцирует белок, ответственный за удаление избытка меди из печени. При отсутствии лечения медь накапливается в организме, вызывая серьезные повреждения печени, нервные и неврологические расстройства.
Чтобы избежать осложнений, пациентам приходится пожизненно принимать лекарства. Генное редактирование в перспективе сможет устранить болезнь раз и навсегда.
Стандартное редактирование генов, такое как технологии CRISPR-Cas9, как правило, отключает гены, а не переписывает их. Новая технология «первичное редактирование» (prime editing) действует как микроскопический текстовый редактор, способный вставлять, удалять и заменять определенные сегменты ДНК.
Инструменты редактирования генов внедряют в клетки печени с использованием крошечных липидных наночастиц — такая же технология используется в вакцинах с мРНК. Данный подход позволяет избежать дорогостоящего и рискованного извлечения клеток пациента, их модификации в лаборатории и повторного введения. Кроме того, традиционные подходы часто требуют от пациентов прохождения интенсивной химиотерапии, чтобы освободить место в организме для отредактированных клеток.
Однако, как предупредили эксперты, редактирование генов в организме сопряжено с определенными трудностями. Так, ученые не могут убедиться в полной точности изменений до того, как клетки начнут размножаться. Ожидается, что результаты первого клинического испытания технологии prime editing станут известны в 2027 году, сообщает Nature.
Ранее сообщалось, что мышей с «человеческим» мозгом вывели в ходе лабораторного эксперимента. Эксперимент важен для изучения тяжелых заболеваний.