Технология мини-CRISPR улучшит лечение генетических заболеваний

Представители Стэнфордского университета создали новую систему генного редактирования, которая получила название мини-CRISPR. Они в два раза сократили количество аминокислот в генетических «ножницах», сообщает Stanford News Service.

Новый инструмент, по словам создателей, более эффективен и позволит лечить многие генетические заболевания, с которыми не справлялась традиционная медицина.

Система генного редактирования CRISPR известна уже не первый год. Она позволяет «разрезать» определенные участки ДНК и внести в них изменения. Но доставка компонентов к клеткам до последнего времени была ограничена размером белков.

Авторы новой разработки смогли решить эту проблему. Ранее в системе использовались белки Cas9 и Cas12a, которые состояли из 1000-1500 аминокислот. Ученые из Стэнфорда обратили внимание на белок Cas12f, который содержит не более 700 аминокислот.

В естественном варианте он практически не активен, но модифицированная версия соответствовала требованиям ученых. Новый инструмент испытали на генах, связанных с ВИЧ, анемией и противоопухолевым иммунным ответом. Исследователи отметили, что в некоторых случаях им удалось получить устойчивый результат. Они намерены провести еще ряд экспериментов, прежде чем новая технология начнет помогать людям.

Ранее сообщалось, что российские ученые генетически модифицировали клонированного теленка. Они «выключили» гены, синтезирующие аллергенный белок.