Препарат от болезни Дюшенна от «Круга добра» в России получили уже 50 детей. История спасения уральского мальчика Степана
Четырехлетний мальчик из Екатеринбурга Степан с мышечной дистрофией Дюшенна получил спасительную терапию. Он стал 50-м ребенком в России, которому ввели новый дорогостоящий препарат. Деньги на лечение выделил президентский фонд «Круг добра», передает корреспондент «МИР 24» Игорь Мосунов.
Татьяна Мулюкбаева ждет, когда ее сына пригласят на процедуру. У четырехлетнего Степана смертельное генетическое заболевание, которое стремительно прогрессирует с каждым днем.
«Он не такой активный, как другие дети. Он отстает в развитии. В садике дети танцуют, наш ребенок прыгать на двух ножках не может, он на одной подпрыгивает», – рассказала мать Степана Татьяна Мулюкбаева.
У мальчика мышечная дистрофия Дюшенна. Если болезнь не лечить, к 12 годам человек оказывается в инвалидном кресле, а к 20 умирает. Терапия дорогостоящая, ампула «Элевидиса» стоит 300 миллионов рублей.
«Это новый препарат, который содержит части отсутствующего у детей гена. Путем заражения всех клеток аденоассоциированным вирусом выходят кусочки генов в клетки организма и начинает синтезироваться новый белок», – пояснила врач-невролог Института Вельтищева Пироговского университета Анастасия Монахова.
Степан мужественно перенес процедуру. Лекарство вводится в течение полутора часов. Все это время мама была рядом с сыном.
«Очень благодарны фонду «Круг добра» за то, что есть такая возможность для наших детей», – сказала Татьяна Мулюкбаева.
Лечение новым препаратом в России получили уже 50 детей. Лекарство вводится один раз, этого достаточно, чтобы замедлить развитие болезни и продлить жизнь на 30-40 лет.
«Круг добра» – благотворительный фонд, созданный по поручению президента России. Он помогает детям с сотней различных заболеваний. В том числе редких, таких как муковисцидоз и гемофилия. У фонда больше 26 тысяч подопечных. И их количество постоянно растет.