Технология редактирования генома CRISPR/Cas9 способна «впустить» в геном сотни непредусмотренных генетических мутаций. К такому выводу пришли ученые Стэнфордского и Колумбийского университетов. Об исследовании рассказывается в статье, опубликованной на страницах специализированного журнала Nature Methods.
Отметим, что геномный редактор CRISPR/Cas9 был создан американским ученым Фэнем Чжаном и рядом других молекулярных биологов в 2015 году и стал одним из главных научных прорывов. С тех пор он пережил несколько модернизаций, позволяющих специалистам использовать его для редактирования даже одиночных «букв» в нитях ДНК и РНК и тем самым излечивать сложные болезни.
Группа ученых решила проверить надежность технологию редактирования генов на мышах. Специалисты секвенировали геном двух животных, вылеченных ранее от слепоты с помощью редактирования генома, и еще одного здорового, которое не подвергалось этой процедуре. Ученых интересовали все возможные мутации, связанные с редактированием, даже изменения в одном-единственном нуклеотиде. В результате выяснилось, что ген, вызывающий слепоту, был успешно откорректирован, однако у прошедших через эту процедуру мышей были выявлены более 1500 однонуклеотидных мутаций и более сотни удалений и вставок более крупных участков.
При этом в исследовании подчеркивается, что для предсказания таких незапланированных эффектов обычно применяются компьютерные алгоритмы, но они не смогли предсказать ни одну из этих мутаций.
«Мы все еще относимся к CRISPR с оптимизмом. Мы врачи, и мы знаем, что каждый новый вид терапии имеет потенциальные побочные эффекты. Но мы должны знать и то, что они собой представляют», - признались исследователи.
Сейчас ученые работают над тем, чтобы улучшить компоненты системы CRISPR и существенно повысить эффективность редактирования.
Читайте также:
Подробнее в сюжете: Медицина и психология
