Наследственные сердечные заболевания начнут лечить генной терапией

Международная группа ученых из Великобритании, США и Сингапура разрабатывает первое в мире средство для лечения генетических заболеваний сердца. Методика основана на «переписывании» ДНК, сообщает The Guardian.

Наследственные заболевания сердечной мышцы, или генетическая кардиомиопатия, способны привести к прогрессирующей сердечной недостаточности и даже летальному исходу в молодом возрасте. У носителей присутствует 50%-й риск передать дефектные гены потомству. Во многих случаях сердечная недостаточность развивается у нескольких членов семьи.

Человек с сердцем свиньи:

Шаг в сумрак или прорыв в медицине?

Кардиомиопатии очень распространены – по статистике, они поражают одного из 250 человек. Ученые заявили, что хотели бы помочь семьям, где присутствует подобная наследственность, избавиться от «постоянного беспокойства» за себя и близких, избежать пересадки сердца и риска смерти в молодом возрасте.

Члены исследовательской группы намерены вывести технологию CRISP на новый уровень, применив сверхточные методы под названием базовое и основное редактирование генов. Они используют молекулы как «карандаши», чтобы переписать отдельные мутации в клетках сердца.

Технология позволит исправить как дефицит, так и переизбыток необходимого для работы сердца белка. В первом случае команда будет стремиться увеличить выработку здоровых белков, во втором – исправить или отключить дефектный ген.

Для лечения потребуется всего одна инъекция в руку. Эксперименты показали, что новый метод эффективно работает на животных и на клеточных культурах человека.

По словам ученых, клинические испытания на людях могут начаться уже в течение ближайших пяти лет. Они рассчитывают, что новая технология остановит развитие кардиомиопатии или вовсе предотвратит ее у тех, кто генетически предрасположен к этому заболеванию.

Ранее в Великобритании разработали лечение для больных гемофилией. После единственного укола они вошли в ремиссию.