Новаторская генная терапия вернула слух ребенку с врожденным заболеванием

Британские врачи вернули слух девочке, родившейся глухой, благодаря инновационной генной терапии. 18-месячная Опал Сэнди стала самой молодой пациенткой в мире, получившей такой вид лечения.

После рождения у ребенка диагностировали редкое генетическое заболевание – слуховую невропатию. Оно связано с нарушением прохождения нервных импульсов от внутреннего уха к головному мозгу.

Человек с сердцем свиньи:

Шаг в сумрак или прорыв в медицине?

По словам ученых, причиной заболевания является дефектный ген. В ходе операции, которая продлилась всего 16 минут, они введи путем инъекции рабочую копию гена.

Вмешательство провели в больнице Адденбрука в Кембридже. Наблюдения показали, что лечение дало практические результаты: Опал начала реагировать на голоса родителей и даже произносить простые слова. Через 34 недели после операции врачи установили, что ее слух начал удавливать более мягкие звуки, включая шепот.

В дальнейших исследованиях примут участие 18 детей из разных стран. Первой пациентке Опал ввели низкую дозу генной терапии только в одно ухо. Следующей группе введут высокую дозу. Если у них не проявится побочных эффектов, третьей группе испытуемых введут дозу терапии в оба уха, сообщает The Independent.

Ранее ученые нашли способ лечить с помощью генной терапии наследственный ангионевротический отек. Это редкое заболевание, которое связано с генетической мутацией.