Благодаря фонду «Круг добра» еще двое детей с СМА в Москве получили генозаместительный препарат

В Москве в Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей двум пациентам ввели дорогой генозаместительный препарат.  

У них спинальная мышечная атрофия – это смертельное заболевание. Благодаря расширенному неонатальному скринингу выявить болезнь можно уже спустя две недели после родов, когда еще не появились симптомы. Генозаместительный препарат для разового введения стоит более 90 млн рублей. Терапию провели за счет средств фонда. 

Дорогостоящим генозаместительным препаратом онасемноген абепарвовек в России уже обеспечены 300 детей.