Генную терапию для восстановления утраченного слуха разработали ученые

Шведские ученые разработали генную терапию, способную обратить вспять потерю слуха всего за несколько недель. В клинических испытаниях приняли участие дети и взрослые с генетической формой глухоты и тяжелыми нарушениями слуха, вызванными мутацией в гене OTOF. Мутация приводит к дефициту белка отоферлина, играющего ключевую роль в передаче сигналов от уха к мозгу.

Команда Каролинского института создала синтетическую безвредную версию аденоассоциированного вируса и использовала его для доставки здоровой копии гена во внутреннее ухо. Для этого участникам потребовалось сделать всего одну инъекцию.

Через полгода ученые отметили улучшение слуха у всех участников. Средняя громкость воспринимаемого ими звука изменилась со 106 до 52 децибел.

Лучше всего на терапию реагировали дети в возрасте от пяти до восьми лет. Так, у семилетней девочки за четыре месяца слух практически полностью восстановился. Но и у взрослых отмечался значительный положительный эффект.

Важно, что через 12 месяцев после терапии у участников не выявили серьезных побочных эффектов. Наиболее распространенной реакцией стало уменьшение количества нейтрофилов иммунной системы (одного из видов белых кровяных телец).

Ученые отметили, что OTOF – это только начало. Они работают над другими генами, связанными с глухотой, такими как GJB2 и TMC1. Их мутации сложнее лечить, но испытания на животных дают «многообещающие результаты», сообщает Nature Medicine.

Ранее стало известно, что ребенку из США впервые в истории провели персонализированную генную терапию. Он родился с тяжелым дефицитом карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). Причиной заболевания является мутация в гене CPS1. Ученые провели терапию, призванную изменить всего одну букву в коде ДНК, и состояние ребенка улучшилось.