«Золгенсма» уже в России: чем опасна СМА и сколько детей теперь смогут получить полноценное развитие

«Золгенсма» уже в России. Самый дорогой препарат поступил в гражданский оборот. Цена одной дозы – 120 миллионов рублей. Лекарство необходимо для лечения тяжелого генетического заболевания. Сколько детей теперь могут получить шанс на спасение, рассказал корреспондент «МИР 24» Дмитрий Каратаев.

В этих мешках 120 миллионов рублей. Деньги нужны для спасения 11-месячного Магомеда Тюбеева из Кабардино-Балкарии, у малыша тяжелое генетическое заболевание. Диагноз спинальная мышечная атрофия – это сбой на клеточном уровне. Из-за него ребенок не может полноценно дышать, двигаться и редко доживает до 25 лет. Родители малыша собирали деньги на препарат всем Кавказом. Укол нужно успеть сделать до двух лет, потом будет поздно.

В России уже были зарегистрированы два препарата от этой болезни. Но самое эффективное – швейцарское «Золгенсма». И одновременно самое дорогое в мире – аналогов нет. Одного укола достаточно, чтобы ребенок стал полноценно развиваться.

Времени на спасение своих генов у Саши Мурашова из Подмосковья оставалось очень мало. Врачи давали прогноз: ребенок не проживет и год.

«Когда Саше поставили смертельный диагноз, мы были очень сильно напуганы. Не знали, что делать и куда обращаться. Нам все объяснили врачи. Стали обращаться в фонды, потом мы узнали о препарате, который может вылечить его», – сказала мать ребенка Дарья Мурашова.

Родители Саши астрономическую сумму собрать сами не смогли, но тогда вовремя вмешалось государство.

Один на десять тысяч:

Как живут семьи, в которых есть дети с орфанными заболеваниями